全国首张处方！这个罕见病治疗药物在顺义落地

3月21日，“第六期罕萌呵护计划｜肝豆状核变性关爱活动”在北京罕萌诊所举办，罕见病肝豆状核变性最新治疗药物在这里开出全国首张处方，开启国内肝豆状核变性治疗新阶段。

患儿家属拿到肝豆状核变性最新治疗药物。

肝豆状核变性入选我国《第一批罕见病目录》。由于体内铜离子转运及排泄障碍，患者会出现肝脏病变、神经系统及其他多系统受累，从8个月至70多岁均可能发病，如不治疗会危及生命，及早诊治可正常生活。曲恩汀是青霉胺不耐受肝豆状核变性患者的常用药，患者此前因药品稀缺，治疗效果时受影响。如今，北京罕萌诊所开出盐酸曲恩汀片，这是在我国获批上市后的首张处方，标志着肝豆状核变性群体的用药需求进一步得到有效解决。

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